גנטיקה של מחלות דם

קראתי שבתחילת שנות החמישים החלו לחקור מחלות דם תורשתיות.כלומר את הגנטיקה שחל מחלות דם.המחקרים היו על עכברים שנולדו עם המחלה התורשתית וריפאו אותם ע"י השתלת מח עצם מעכברים בריאים. האם היום מטפלים בדרך זו בבני אדם במחלות תורשתיות שונות? אני מודה מאד כי הענין הזה מטריד אותי מאד. מוקה