שאלה

לדוקטור רוזנבאום שלום רב, האם תוכל לענות על שאלתי בעניין הטיפול הכולל הוספת גורמי גדילה ברשתית? לאחר ששאלת אותי מהו מקור המידע, כתבתי לך שהאתר שבו קראתי על כך הוא www.blindness.org. כמו כן שאלתי אותך האם retinitis pigmentosa היא שם נרדף ל-cone rod dystrophy . אודה לך עד מאוד על התיחסותך. בברכה, דור.

שלום דור, מדובר בניסוי קליני ראשון בבני אדם אשר מתוכנן להתחיל בסתו 2003 תחת פיקוח FDA. בניסוי זה ישתילו קפסולה זעירה המכילה תאי RPE אשר עברו שינוי גנטי כך שייצרו את החומר דנן (CNTF). בשלב זה של הניסוי, אשר יכלול 10 אנשים שהתעוורו לחלוטין, מתכוונים לבדוק רק את בטיחות התהליך ולא את יעילותו. במידה והמחקר יוכתר בהצלחה, דהיינו תוכח בטיחות הפרוצדורה, יבוצע מחקר שלב 2 בעתיד (אין עדיין צפי זמנים) אשר יבדוק אם החומר באמת יעיל בעצירת התקדמות המחלה. לדבי שאלתך השניה, הרי ש retinitis pigmentosa הינה שם כוללני לשורה ארוכה של מחלות דומות, ביניהן Cone rod dystrophy .

לדוקטור רוזנבאום שלום רב, תודה רבה על התיחסותך המפורטת והמענינת מאוד לשאלותי. בברכה, דור.