ריפוי גני: גורמים אפשריים, מצבים דומים ומאמרים
הכי חשוב לדעת על ריפוי גני
אוטיזם: מגמות חדשות באבחון וטיפול
אושרה תרופה לסיסטיק פיברוזיס
תרופה חדשה אושרה ע"י FDA לטיפול במחלה חשוכת המרפא; בבריטניה נערך ניסוי פורץ דרך בתרפיה גנטית, שיאפשר פיתוח טיפול חדש עד שנת 2020
אוטיזם: מגמות חדשות באבחון וטיפול
לרגל היום הבינלאומי למודעות לאוטיזם (על כל סוגיו) - נציג מספר מגמות חדשות בתחום: ירידה בגיל האבחון, עלייה במספר המאובחנים וכיווני מחקר עתידיים
רטיניטיס פיגמנטוזה: יש אור?
רטיניטיס פיגמנטוזה היא מחלת תורשתית, הכוללת פגיעה ניוונית בתאי קולטנים ברשתית העין. המחלה מתבטאת בתחילתה, בדרך כלל, בעיוורון לילה, וככל שהיא מתקדמת מאבדים גם את הראייה ההיקפית. כיצד מאבחנים ומטפלים?
גידול נוירואנדוקריני: סקירת טיפולים מקיפה
הסיכוי לחלות בגידול אנדוקריני קלוש ביותר - וקשה מאוד לאבחנו בהיעדר תסמינים מובהקים. לאחר האבחון, קיימים מס' טיפולים אפשריים - לרבות טיפול ביולוגי חדשני
ריפוי גני: תשובות ממומחים וייעוץ אונליין
שלום רב לך, נפגשנו אתמול אצל אחי דר שאול נבון. אני ביולוג מאוניברסיטת תל אביב באבו כביר. קראתי אתמול ש Gene therapy היא אופציה שיכולה לשפר את הפרוגנוזה למצבים כמו של אחי. מה האפשרות שתלכו יעל האופציה הזו גם אם סיכויי ההצלחה הם לא מלאים? תודה, עמוס
נדון בכך בתור מסודר
האם ישנה היתכנות לבצע ריפוי גנטי ?gene therapy אצל דר. שאול נבון. מאת אחיו דר עמוס נבון. ביולוג
היי האם יש התפתחות חדשה בקשר לכורודרמיה? או למחלת הריניטיניס פיגמנטוזה? האם יצא כבר לשוק טיפול גנטי? תודה מראש
שלום, נערך מחקר רב שמטרתו לפתח טיפול למחלת הכורואידרמיה. עד כה נבדקו מגוון גישות, לרבות טיפול גני, עריכה גנטית, שימוש באוליגונוקאוטידים anti-sense וחלקן אף הגיעו לשלבי בדיקה מוקדמים בבני אדם. יחד עם זאת, טרם הוכחה יעילות מספקת בחולים ולא קיים עדיין טיפול מוכח המאושר לשימוש בבני אדם. כולנו תקווה כי בעתיד הקרוב תהיינה התפתחויות חיוביות.
היי בהמשך לתשובה שענית ללילך… מתחתיי… זה ודאי מה שכתבת פה? ״מחקר פאזה 3 שבדק יעילות של טיפול גני (גישה אחרת מזה שבמחקר בסעיף 2)-- לצערנו דווח שלא הושגו מטרות המחקר והגיוס נעצר.״ כי אתמול היינו אצל פרופ בנין בהדסה והוא לא אמר שזה נעצר. זה ממש מעציב ומתסכל. כי תלינו תקוות במחקר זה. מה זה אומרת שהגיוס נעצר? שהמחקר כשל לגמרי? או שיש עוד תקווה לגבי המחקר הזה? תודה, ערן
הי ערן, המחקר אליו התכוונתי דיווח שהתוצאות לא עמדו בקריטריונים שהוגדרו מראש ולכן בשלב זה הפיתוח של הטיפול לא ממשיך באופן ישיר כפי שהוא. זה בהחלט מצער, בפרט כשאין עדיין אפשרויות זמינות לטיפול. יחד עם זאת, הפיתוח של גישות טיפוליות אחרות לכורואידרמיה ממשיך במרץ רב, ואפילו החוקרים של המחקר שהזכרתי מציינים שגם מהתוצאות שהתקבלו, אפשר ללמוד הרבה, למשל איך לשפר את הטיפול שנוסה ואיך להמשיך את העבודה על מנת להגדיל את הסיכויים שבפעם הבאה נצליח יותר. אני יודעת ומבינה את התסכול אבל אולי יעודד אתכם לדעת שכורואידרמיה היא בין מחלות הרשתית הניווניות הראשונות שבהן טיפול גני פותח ונבדק במחקרים קליניים יחסית גדולים. טוב לדעת שמתקיים כעת מחקר נוסף שבודק יעילות של טיפול "כללי" יותר במחלות ניווניות של הרשתית. אמנם לא מדובר בטיפול ספיציפי לכורואידרמיה אבל יכול להיות שגם מהתוצאות של המחקר המדובר נקבל כיוונים חדשים לטיפול. בקיצור, אני בטוחה שיש מקום לאופטימיות, ושעוד מצפות לנו התפתחויות משמחות בעתיד!
היי האם יש התפתחות חדשה בקשר לכורודרמיה? אחי במעקב בבית החולים הדסה ונאמר לו בינואר שיש כמה כיוונים טובים. האם יהיה משהו משמח בקרוב? תודה מראש
הי לילך, אכן מתנהלים כעת כמה מחקרים שבודקים גישות טיפוליות חדשות לכורואידרמיה, אבל כולם עדיין בשלבי מחקר. 1. מחקר פאזה 1-2 שבודק יעילות של טיפול שמתבסס על גירוי של תאי העצב ברשתית כדי להפיק חישת אור 2. מחקר פאזה 1 שבודק יעילות של טיפול גני: בשלב זה גיוס לא פעיל 3. מחקר פאזה 3 שבדק יעילות של טיפול גני (גישה אחרת מזה שבמחקר בסעיף 2)-- לצערנו דווח שלא הושגו מטרות המחקר והגיוס נעצר. בשורה התחתונה, בשלב הנוכחי טרם קיים טיפול מוכ, נמשיך לקוות להתפתחויות משמחות.
