על גורל הסל - המשך

חברת פייזר (Pifzer) הודיעה היום כי הנציבות האירופית אישרה את השיווק של מקוג'ן (Macugen) לטיפול בניוון מקולרי גילי (AMD), מחלת עיניים המופיעה בגיל המבוגר והורסת את הראיה המרכזית החיונית לצורך קריאה, נהיגה וראיית צבעים.

"מקוג'ן (Macugen) מהווה התקדמות חשובה בטיפול בסיבה המובילה לאובדן ראייה בלתי הפיך," כך אומר ד"ר ג'וזף פצ'קו, מנהל רפואי ראשי בפייזר (Pfizer). "מקוג'ן (Macugen) הוא הטיפול הראשון באירופה עם התוויה לטיפול בכל סוגי AMD רטוב ללא קשר לסוג הנגע, גודלו או חדות הראיה של המטופל".

AMD רטוב הוא מחלה כרונית, מתקדמת, של המקולה אותו חלק מרכזי ברשתית האחראי לראייה, המאפשרת לאנשים לראות פנים, לעלות במדרגות ולבצע פעילויות יומיומיות. צמיחה של כלי דם לא תקינים מתחת למקולה גורמת לדימומים והצטברות נוזלים ברשתית ולפגיעה בראייה המרכזית.

מקוג'ן פועל באופן סלקטיבי כנגד אחד החומרים ברשתית המעודדים צמיחה של כלי דם, ובכך מפחית את צמיחת כלי הדם הבלתי תקינים הגורמים לאובדן הראייה המרכזית ומסייע למטופלים לשמר את ראייתם.

"בישראל כמאה אלף איש חולים בניוון מוקולרי גילי על כל שלביו וסוגיו", אומר יו"ר עמותת נמ"ג, ד"ר גדעון נאור, ומוסיף: "המקוגן (Macugen) מהווה פריצת דרך בטיפול במחלה באופן כזה שאינו רק עוצר את המחלה, אלא יכול גם לשפר ראייה. אני מקווה שהתכשיר המונח על שולחן ועדת סל התרופות יאושר לשימוש גם בארץ ויוכלל גם בסל התרופות".

אישור הנציבות האירופית ניתן על סמך שני מחקרים קליניים גדולים, שכללו 1186 מטופלים עם כל סוגי ה-AMD הרטוב. המחקרים בחנו את שיעור המטופלים שנמנעו מאובדן ראייה משמעותי בתום 54 שבועות. אצל 70% מהמטופלים שקיבלו טיפול במקוג'ן מדי 6 שבועות נמנעה ירידה משמעותית בחדות הראייה, בהשוואה ל-55% מהמטופלים בקבוצת הביקורת. הארכת המחקרים לשנתיים המשיכה להדגים תועלת טיפולית למקוג'ן (Macugen), והראתה כי יש להתחיל את הטיפול מוקדם ככל האפשר. היעילות והבטיחות של מקוג'ן (Macugen) מעבר לשנתיים לא הודגמה.

ככלל, מקוג'ן (Macugen) נסבל היטב ע"י החולים. חולים שטופלו במשך שנתיים קיבלו 90% מסך הזריקות שהיו אמורים לקבל, דבר המצביע על היענות לקבלת הטיפול. רוב תופעות הלוואי שדווחו במהלך שתי שנות המחקר היו בדרגות חומרה קלות, זמניות ושויכו ע"י החוקרים לפרוצדורת ההזרקה ולא לתרופה עצמה.

מקוג'ן (Macugen) אושר על ידי רשויות התקינה בארצות הברית, קנדה, ברזיל, ארגנטינה, פקיסטן והפיליפינים, ובקשות הוגשו ב-15 ארצות נוספות. למעלה מ-50,000 מטופלים עם AMD רטוב בארצות הברית טופלו בשנה שעברה במקוג'ן. מקוג'ן מהווה תוספת חדשה לסל תרופות העיניים של פייזר, הכולל את התרופות נגד גלאוקומה קסלטן וקסלקום (Xalatan/Xalacom).

האיגוד הישראלי לאנדוקרינולוגיה וחברת הוועדה לזכויות הילד, חברת הכנסת גילה פינקלשטיין (מפד"ל), מתריעים בפני מערכת הבריאות בישראל, כי "100 ילדים שנולדו עם חסך גדילה, המשאיר אותם נמוכים בצורה קיצונית ביחס לבני גילם ישארו נמוכים לאורך כל ימי חייהם, וזאת בשל התוויות מפלות של משרד הבריאות ובעיות תקציביות".

ח"כ פינקלשטיין חברה לאחרונה לאיגוד הישראלי לאנדוקרינולוגיה וסוכרת בילדים בראשותו של ד"ר אלי הרשקוביץ מהמרכז הרפואי סורוקה בבאר שבע ושניהם יצאו בביקורת כלפי מערכת הבריאות. כ-3% מהתינוקות בישראל נולדים קטנים לגיל ההיריון. כ-10% מהם אינם מתפתחים באופן תקין. בעולם ובישראל קיים טיפול ייחודי שיכול להחזיר לילדים סנטימטרים רבים לגובהם, אך לטיפול שאושר לשימוש על ידי מערכת הבריאות טרם נמצאו מקורות מימון.

רוב התינוקות, שנולדו קטנים ישלימו בשנתיים הראשונות לחייהם את הפער בגדילה. אך ישנו אחוז קטן של ילדים שלא ישלימו פערים אלה. בסיום תהליך הגדילה קומתם הסופית תהיה נמוכה יחסית לכלל האוכלוסייה ולבני גילם. הגברים יגיעו עד לגובה 1.60 מ' והנשים יגיעו לכל היותר לגובה של 1.50 מ'. מחקרים הוכיחו גם כי ילדים נמוכי קומה עלולים לסבול מבעיות רגשיות וחברתיות, דימוי עצמי נמוך, אי מקובלות חברתית והישגים דלים.

בארה"ב ובאירופה כן, ובישראל - לא
----------------------------------------------------
כיום, הורמון הגדילה כלול בסל התרופות וניתן בארבעה מקרים: ילדים עם חסר בהורמון גדילה, תסמונת טרנר, ילדים עם אי ספיקת כליות כרונית ו- Prader-Willi. ילדים שנולדו קטנים ביחס למשך ההריון (בעגה המקצועית SGA-Small For Gestational Age) אינם נמנים עם אחת מארבע הקבוצות הללו ולא מקבלים את הטיפול שהם זקוקים לו. לאותם ילדים לא ניתן ההורמון למרות שמחקרים הוכיחו כי מתן ההורמון ישפר את גובהם הסופי.

הטיפול בהורמון הגדילה משפר את גובהם הסופי של ילדי SGA, את המדדים המטבוליים ואת המדדים הפסיכולוגיים והסוציאליים ומביא את הילד לתוך תחום הנורמה לגילו. הורמון הגדילה יאפשר לאותם ילדים הנזקקים לטיפול להשתלב טוב יותר בחברה בכלל ובקבוצת הגיל שלהם בפרט. בארצות הברית ובאירופה התיישרו ההתוויות ואושרו גם לילדים הסובלים מ-SGA. בישראל, לעומת זאת, לא נמצאים המשאבים המתאימים שיאפשרו לילדים לגדול ובכך הם נידונים לחיים בוגרים למודי סבל.

"מחקרים מלמדים כי לילדים שנולדו קטנים ביחס לגיל ההיריון יש סיכוי גבוה יותר לפתח בבגרותם מחלות גופניות", אומר ד"ר אלי הרשקוביץ מהיחידה לאנדוקרינולוגיה וסכרת בילדים במרכז הרפואי ע"ש סורוקה בבאר שבע. "המחלות יכולות לבוא לידי ביטוי בסוכרת סוג 2, יתר לחץ דם, מחלות לב וכלי דם. מחקרים אחרים העוסקים בהיבטים הפסיכולוגים והחברתיים מלמדים כי ילדים קטני קומה עלולים לסבול מבעיות רגשיות וחברתיות. דימוי עצמי נמוך, אי מקובלות חברתית, הישגים אתלטיים דלים בהשוואה לחבריהם. לעיתים הסביבה מתייחסת לילד בהתאם לגובהו ולא לפי גילו או יכולותיו, מה שמוסיף לפגיעותם של ילדים אלה".

על פי נתוני משרד הבריאות, נולדו בישראל בשנת 2004 כ-140 אלף תינוקות. 4,200 לערך (3%) נולדו במשקל נמוך מ-2.5 ק"ג ובגובה של פחות מ- 47 ס"מ. 10% מהם לא ישלימו את פער הגדילה, כאשר כ-100 ילדים מתוכם לא ישלימו את הפער ויזדקקו להורמון גדילה. באופן רגיל ילד גדל במספר סנטימטרים קבוע מדי שנה; ילדים גבוהים גדלים בממוצע בשישה ס"מ בשנה, וילדים נמוכים גדלים בממוצע בארבעה ס"מ בשנה. בנים מגיעים לשיא גובהם בגיל 18, ובנות בגיל 16.

בישראל אושר טיפול בהורמון גדילה לאינדיקצית SGA (נמוך לגיל ההריון) החל משנת 2004. מחקרים ארוכי טווח הוכיחו כי טיפול בהורמון גדילה בשלב מוקדם ככל האפשר מניב תוצאות טובות, והילדים נכנסים לעקומות הגדילה הנורמליות ללא תופעות לוואי. מהמחקרים עולה כי ככל שקיבלו הילדים מוקדם יותר את ההורמון, כך תגובתם לטיפול הייתה טובה יותר. יתר על כן, טיפול של 6 שנים בהורמון גדילה בילדים שנולדו עם SGA ולא הדביקו את פער הגדילה, הביא לגובה סופי תקין בבגרותם, בהשוואה לעמיתיהם שנולדו ללא הפרעה כלשהי.

כבר בשנה שעברה שלח ד"ר יצחק קדמן, מנכ"ל המועצה לשלום הילד, מכתב לשר הבריאות לקראת דיוני הסל לשנת 2005 אך ועדת הסל לא מצאה לנכון להרחיב את ההתוויות ולחסוך מהילדים נזקים פיסיים, חברתיים ונפשיים ומההורים הוצאות גדולת מכפי שהן יכולים. "על פי הערכת מומחים, מדובר על עשרות ילדים בשנה, שניתן וצריך לסייע להם בהצלחה ובהשקעה לא גדולה יחסית. הנטל הכספי שייפול על מערכת הבריאות בבגרותם של הילדים יהיה גדול יותר מההשקעה שיכול משרד הבריאות להשקיע כיום במניעת הבעיה", צויין במכתב.

בואו לדבר על זה בפורום מחלות וטיפולים של הרשתית ובפורום רפואת ילדים