תרופה יחידה בעולם לטיפול בשלב הראשון של טרשת נפוצה

מאת: חנן זיסו- עורך האתר

הסוכנות האירופית לפיקוח על תרופות (EMEA) אישרה לאחרונה את התכשיר אבונקס של חברת ביוג'ן ( המיוצגת בישראל על-ידי חברת מדיסון פארמה ), כתרופה היחידה בעולם לטיפול בטרשת נפוצה, המותרת לשימוש בחולים שלקו בהתקף הראשון של המחלה המוגדרים כחולים בעלי סיכון גבוה לפתח טרשת נפוצה, לפי מימצאי בדיקת MRI.

ההכרזה הרשמית נעשתה בשבוע שעבר בכנס של האגודה האירופית לנוירולוגיה שהתקיים בברלין. זהו תקדים בתחום הטיפול בטרשת נפוצה, מכיוון שכל התרופות האחרות מאושרות עד כה לטיפול בחולים שלקו ב-2 התקפים, קודם לכן, טרם התחלת הטיפול.

מחקר ה- CHAMPS שפורסם ב"ניו אינגלנד ג'ורנל אוף מדיסין", בספטמבר 2000, נערך בנושא , בקבוצה של חולים, שמנתה 383 חולים שלקו בהתקף. הם קיבלו אבונקס או פלצבו , אחת לשבוע בהזרקה תוך שרירית, במשך תקופה של עד 3 שנים. לאחר שנתיים הפחית אבונקס את הסיכון להתקף שני בכ-44 אחוז מן המטופלים בהשוואה למטופלים בפלצבו.
באנליזה של תת קבוצה של חולים בסיכון גבוה שנקבע בבדיקת MRI, הוכח כי אחוז הפחתת הסיכון עלה ל-63 אחוז, לאחר שנתיים. זהו אישור ברור ליעילות הגבוהה של אבונקס כתרופה מעכבת התפתחות המחלה.

חולה בסיכון גבוה מוגדר כחולה שבמימצאי ה-MRI שלו קיימים לפחות תשעה נגעים מסוג T2 ונגע אחד נוסף לפחות, אשר בבדיקת MRI, הכוללת חומר ניגודי, נמצא מצב דלקתי פעיל במוח.
אבונקס הינה התרופה היחידה לטרשת נפוצה שאושרה לשימוש לפני דיאגנוזה קלינית של המחלה, דהיינו עוד בטרם לקה החולה בהתקף שני והוגדר קלינית כחולה בטרשת נפוצה.

ד"ר מטס סנדרסטרום, פרופסור חבר ומרצה לנירו-אופתלמולוגיה במכון קרולינסקה בשטוקהולם, אומר: "התוויה חדשה זו תהיה לה תועלת רבה ביותר לפציינטים. אף בקרב מומחים הדוגלים בשימוש בביתא-אינטרפרון בטרשת נפוצה, רווחה הדעה, כי מוטב להמתין עם הטיפול עד שפעילות המחלה יציבה ובטוחה. כעת יוכלו הרופאים למנוע את התקדמות המחלה בשניים מתוך שלושה מטופלים בסיכון כבר אחרי ההתקף הראשון."

האיבחון והטיפול של הטרשת הנפוצה חייב עד כה שני התקפים. ההחלטה הנוכחית של EMEA , לטיפול ב AVONEX במינון של 30 מיקרוגרם לשבוע בחולים בסיכון גבוה לפתח טרשת נפוצה מוודאת קלינית , הופכת את תכשיר ה- AVONEX לתכשיר הראשון והיחיד המאושר לשימוש בשלב מוקדם יותר, כבר אחרי ההתקף הראשון, כאשר החולה נמצא בסיכון מוגבר לפתח מחלה קלינית.

האישור הוא תוצאה של מחקר כפול סמיות עם בקרת פלצבו שנערך ב-50 מרכזים בארה"ב וקנדה, הוגש ל-EMEA, וידוע כמחקר CHAMPS (מחקר AVONEXמבוקר בחולים בסיכון גבוה לטרשת נפוצה במטרה למנוע את הופעת המחלה). המחקר פורסם בכתב העת י NEJM (New England Journal of Medicine) וצוטט כאחד מעשרת הגילויים החשובים ביותר ברפואה בשנת 2000 על ידי "האיגרת הרפואית של הרווארד". תוצאות מחקר CHAMPS שיוצגו במלואן

ביוני השנה בכנס החברה הנירולוגית האירופית (ENS), הראו ירידה של 63% בהיארעות טרשת נפוצה מוגדרת קלינית,בתת קבוצה של חולים בסיכון גבוה, על פי קריטריונים קליניים וקריטריונים של MRI. הבדיקות נערכו בתת קבוצה של מטופלים בעלי סיכון מוגבר.
החלטת EMEA פירושה הרחבה של ההתוויה לשימוש בתרופה זו בכל 15 מדינות האיחוד האירופי ובנוסף בנורווגיה ובאירלנד. פרט לאירופה, אושר השימוש המוקדם, כבר אחרי התקף אחד, על סמך ממצאי מחקר CHAMPS, גם באוסטרליה. התוויה זו עדיין לא אושרה בארה"ב, והאישור של מינהל התרופות והמזון האמריקאי (FDA) צפוי להינתן בעתיד.

הנס פיטר האסלר, סגן הנשיא של ביוג'ן לאירופה, של ביוג'ן, תיאר את האישור על ידי EMEA במלים הבאות: "ההחלטה לגבי AVONEX היא הבעת הערכה לתוכניות הפיתוח הקליני של ביוגן וגם עדות חותכת לערכו הרב של התכשיר עצמו. ביוגן נטלה על עצמה מחויבות לאנשים הסובלים מטרשת נפוצה והיא מוכיחה זאת על ידי מחקר מדעי מעמיק, על ידי תכניות נרחבות למען החולים ועל ידי תמיכה מרחיקת לכת בלקוחותיה."

בישראל , מיוצגת ביוג'ן על-ידי חברת מדיסון פארמה. מאיר יעקובסון ושמואל ברקוביץ, המנכ"לים של מדיסון פארמה מציינים כי בישראל כ-3,000 חולי טרשת נפוצה. רק כמחציתם מקבלים טיפול רפואי. מרבית החולים בישראל מטופלים באבונקס.

AVONEX הוא תכשיר הבחירה הנמצא בשימוש רחב בכל העולם לטיפול בסיווג ההתקפי-הפוגתי של מחלת הטרשת הנפוצה, ומעל ל-121,000 אנשים מטופלים בו. התכשיר אושר לשימוש בארצות הברית בשנת 1996, והוא נמכר ביותר מ-65 מדינות. הוא מטפל בטרשת הנפוצה, מאיט את התקדמות המחלה, מפחית את מספר ההתקפים ומאט את ההתדרדרות הקוגניטיבית, דהיינו את היכולת לעיבוד נתונים,רמת הזיכרון וכיו"ב.

חברת ביוגן זכתה בפרס הלאומי של ארה"ב לטכנולוגיה. זוהי חברת ביוטכנולוגיה, העוסקת בעיקר בגילוי ופיתוח של תרופות המתקבלות בהנדסה גנטית. מושב החברה הוא בקמברידג', מסאצ'וסטס, ועיקר הכנסותיה הן ממכירות כלל עולמיות של AVONEX. הפעילות בשטח מו"פ של ביוגן מתרכזת בתכשירים חדשניים לטיפול במצבים דלקתיים ובמחלות אוטואימוניות, נירולוגיות, סרטן ואי ספיקת לב. החברה עוסקת במחקר קליני פעיל בטיפולים על ידי חלבונים, פרודות קטנות, גנומיקה ותרפיה גנטית. ניתן לקבל הודעות לעיתונות ומידע נוסף על החברה באתר של חברת ביוגן: http:\\www.biogen.com.

במקביל חברת התרופות ביוג'ן, משיקה בימים אלה את אתר האינטרנט החדש לחולי טרשת נפוצה
כתובת האתר:MSActiveSource.com -
http://www.msactivesource.com,